황지민 | 기자 작성일 2026년 03월 18일
이엔셀이 EN001의 임상 1b상에서 우수한 내약성을 확인하고 임상 2a상 진입을 준비하고 있다.
이엔셀(456070)이 자체 개발한 차세대 줄기세포 치료제 'EN001'의 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 환자 대상 임상 1b상에서 우수한 내약성을 확인했다고 18일 밝혔습니다. 해당 임상은 EN001을 4주 간격으로 2회 반복 투여하는 방식으로 진행됐으며, 3명씩 구성된 2개 코호트를 대상으로 이루어졌습니다.
1차 평가변수인 용량제한독성(DLT)과 투여 중단 관련 약물이상반응은 두 코호트 모두에서 0건이었습니다. 2차 목표는 CMT 신경병척도(CMTNSv2), CMT examination score(CMTES), 기능 장애 척도(FDS) 등을 통한 유효성 탐색이었습니다.
베이스라인 대비 24주 시점의 CMTNSv2 총점 평균 변화량은 코호트1이 -9.3±1.53점, 코호트2가 -3.7±2.52점으로 나타났습니다. 회사는 "EN001의 저용량군은 기존 약물 대비 약 15배, 고용량군은 약 6배 이상의 지표 개선을 기록했다"고 설명했습니다.
전체적으로 저용량군에서 고용량군보다 더 큰 폭의 개선이 관찰됐으며, 회사는 이를 중간엽 줄기세포(MSC) 특유의 후크 이펙트로 해석했습니다. 이엔셀은 이러한 안전성 프로파일을 바탕으로 무작위배정·이중눈가림·위약대조 방식의 임상 2a상에 즉시 진입할 방침입니다.